一種基于人工智能（AI）的新策略正顯著加快為帕金森病發(fā)現(xiàn)潛在新藥的速度。這項(xiàng)發(fā)表在《自然化學(xué)生物學(xué)》雜志上的研究，可能意味著帕金森病新療法將更快進(jìn)入臨床階段并與患者見面。

針對嚴(yán)重疾病的藥物發(fā)現(xiàn)往往是個(gè)緩慢、耗時(shí)且昂貴的過程。藥物開發(fā)從早期實(shí)驗(yàn)室測試到完全批準(zhǔn)用于病患，往往需要10到15年時(shí)間。

該研究負(fù)責(zé)人、英國劍橋大學(xué)化學(xué)系教授Michele Vendruscolo表示，“這是個(gè)極其耗時(shí)的過程，單單確定一種主要候選方案并開展進(jìn)一步測試，就可能需要幾個(gè)月甚至幾年的時(shí)間。”

AI與機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)已經(jīng)為癌癥治療及其他幾種疾病發(fā)現(xiàn)了潛在藥物，并顯露出加速這一過程的初步希望。有鑒于此，數(shù)十家生物醫(yī)藥初創(chuàng)公司決定全力探索AI在藥物發(fā)現(xiàn)方面的潛力。

Vendruscolo在一份新聞稿中指出，“為帕金森病尋找潛在治療方法的一種途徑，就是鑒定出能夠抑制α-突觸核蛋白聚集的小分子。α-突觸核蛋白是一種與帕金森病密切相關(guān)的蛋白質(zhì)。”

這項(xiàng)新研究展示了基于AI的藥物發(fā)現(xiàn)策略如何顯著加快這一過程，將成本降低至傳統(tǒng)方法的千分之一，發(fā)現(xiàn)少量具有潛在療效的化合物，并將其用于實(shí)驗(yàn)室測試。之后，實(shí)驗(yàn)結(jié)果將被反饋至機(jī)器學(xué)習(xí)模型中以進(jìn)一步優(yōu)化預(yù)測能力。

帕金森病基金會(huì)國家醫(yī)學(xué)顧問兼Fixel神經(jīng)疾病研究所所長Michael S. Okun博士（并未參與此項(xiàng)研究）表示，“使用AI開發(fā)的機(jī)器學(xué)習(xí)方法來開發(fā)針對帕金森病等蛋白質(zhì)聚集類疾病的新時(shí)代已經(jīng)到來。”任教于佛羅里達(dá)大學(xué)的Okun還補(bǔ)充稱，“在這項(xiàng)研究中，AI大模型將篩選命中率提高到了傳統(tǒng)高通量藥物篩選的20倍以上，著實(shí)令人印象深刻。這將為臨床試驗(yàn)提供更豐富的備選藥物清單。”

根據(jù)帕金森病基金會(huì)的數(shù)據(jù)，每年有近9萬名美國人被診斷患有帕金森病，目前全美此類病患已達(dá)百萬之巨。盡管如此，目前還沒有治療這種疾病的有效方法，醫(yī)生只能用藥物來控制癥狀，包括震顫、失衡、活動(dòng)障礙以及肌肉僵硬。

Vendruscolo解釋稱，“機(jī)器學(xué)習(xí)正在對藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域產(chǎn)生實(shí)際影響，并且加快了發(fā)現(xiàn)最有希望候選藥物的整個(gè)過程。對我們來說，這意味著研究團(tuán)隊(duì)可以同時(shí)開展多個(gè)藥物發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，而不像過去那樣只能逐個(gè)進(jìn)行。隨著時(shí)間和成本投入的大幅減少，一切皆有可能——這將是一個(gè)令人興奮的時(shí)刻。”

然而，發(fā)現(xiàn)有希望的新化合物距離藥物測試與患者實(shí)際試用還有很長的路要走。

Okun總結(jié)道，“必須承認(rèn)，這項(xiàng)創(chuàng)新能否切實(shí)加快帕金森病新療法的發(fā)現(xiàn)尚無寶座，畢竟引入更多化合物反而有可能減慢研發(fā)速度。所以必須在基礎(chǔ)科學(xué)研究層面同步推進(jìn)并投入大量資源，在更好地理解帕金森病發(fā)病機(jī)理的同時(shí)，更精準(zhǔn)地運(yùn)用當(dāng)前以及其他更新穎的AI衍生藥物發(fā)現(xiàn)方法。”